Malattie rare

Un farmaco orfano è una specialità medica sviluppata per il trattamento di malattie rare. In Europa, la definizione ufficiale di malattia rara è una malattia mortale o gravemente debilitante che affligge meno di 5 abitanti su 10.000. Attualmente sono conosciute più di 6000 malattie rare, ciò significa che diversi milioni di persone ne sono affette in tutto il mondo – solo in Europa più di 25 milioni.

Al giorno d’oggi esistono trattamenti solo per 200-300 di queste. Le malattie rare sono spesso genetiche, ciò significa che neonati, bambini e giovani spesso ne sono affetti.  Le malattie rare spesso sono malattie metaboliche di origine genetica ma una malattia rara può esistere in ogni campo medico e riguardare pazienti di qualsiasi età, sesso ed etnia. A causa della diffusa gamma di malattie rare sia i medici specialistici sia i medici di famiglia potrebbero un giorno imbattersi in un paziente con una malattia rara.

Per mettere piu facilmente a disposizione dei pazienti affetti da malattie rare nuove soluzioni terapeutiche i Governi e le Autorità dei vari Paesi hanno introdotto l'Orphan Drug Act nel 1983 negli Stati Uniti d'America mentre la “Regulation on Orphan Medicinal Products” è stata approvata in Europa nel 1999. Questa legge mette a disposizione oltre a eventuali finanziamenti anche una Protezione brevettuale di dieci anni per ogni nuovo farmaco a cui è stata concessa la definizione di Farmaco Orfano.

Noventia Pharma è focalizzata nello sviluppare e mettere a disposizione Farmaci Orfani per la terapia delle Malattie Rare e in particolare nelle terapie delle Malattie Rare in ambito neurologico (Wilson Disease).

Uno dei principali punti della nostra missione aziendale el'obiettivo che ogni singolo paziente possa disporre delle migliori terapie possibili, soprattutto per i pazienti affetti da malattie rare.